一种新型基因编辑药物已在英国获得批准用于治疗两种遗传性血液疾病，这是全球首次批准基于CRISPR技术的疗法。据Vertex制药和CRISPR治疗学公司11月16日联合宣布，英国药监局(MHRA)已授予
LDL-C 并未降低到有益于心脏健康的水平，全球范围内仅有约 3% 的 HeFH 患者达到了治疗目标。体内基因编辑与 VERVE-101体内基因编辑是一种新的治疗方法，可在患者的器官（例如肝脏）中进行
KO细胞、点突变细胞、过表达与干扰……这些对于从事疾病机制研究和药物靶点筛选等方向的人员来说一定不陌生，但就这么一个看似简单的基因编辑，就足以让人忙得团团转：gRNA和donor设计不合理，同源重组
现在是Under review状态的第18天，但是Reviewing editor那里一直是N/A的状态，这里指的是责编还是审稿人呢？是还没有分配编辑的状态吗 看到有投其他JAMA子刊的帖子说
分享共赢：2023年1月-2023年10月最新药政法规总结要点： 1. 国家局NMPA发布仿制药参比制剂目录第63批（2023.1.9） 国家局NMPA发布仿制药参比制剂目录第64批（2023.1.3
投出去专栏一个月了，邀了40➕审稿人没有人接单，通过和live chat聊天基本可以确定都是编辑部邀请而不是编辑邀请。编辑部让推荐了两批审稿人，编辑也不说不同意邀请这批人也不说同意邀请这批人。