据悉,针对杜氏肌营养不良症(DMD),Sarepta Therapeutics与罗氏(Roche)联合开发了AAV基因疗法Elevidys,该药物在2023年第四季度的销售额约为1.3亿美元,加上
近些年来mRNA技术和一些生物小分子药物在临床已经取得了显著的疗效。但是靶向mRNA的新药研发仍面临许多挑战。其中如何在大量的基因中找到关键性RNAs并探讨其分子机制是研究的一项重点。随着测序技术
由福泰制药和CRISPR Therapeutics研发的一种基于规律间隔成簇短回文重复序列(CRISPR)的一次性基因疗法Casgevy现已获得美国FDA的第二个批准:用于治疗罕见的血液
由Ferring制药研发、于2022年12月获得FDA批准的首个膀胱内基因疗法ADSTILADRIN现在已在美国上市。该疗法适用于对卡介苗(BCG)耐药的患者,卡介苗是一种用于治疗早期膀胱癌患者
与小鼠相比,大鼠与人类的同源基因数更高,在解剖结构、神经系统、药物代谢等方面更接近于人类,且大鼠较大的身体和器官尺寸便于多次采样,以及进行体内电生理学、神经外科和神经影像学程序操作。对于糖尿病、肥胖
今天收治了一个10岁的慢性胰腺炎小盆友,他在外院做过一份全外显子基因检测报告,有些地方看不懂,特来请教各位战友。主要是第3张的结论里面:与受检者临床表型高度相符的SNP/INDEL变异CFTR基因
近些年来mRNA技术和一些生物小分子药物在临床已经取得了显著的疗效。但是靶向mRNA的新药研发仍面临许多挑战。其中如何在大量的基因中找到关键性RNAs并探讨其分子机制是研究的一项重点。随着测序技术