自 2007 年科学家们首次发现 CRISPR-Cas 系统在细菌中的自然免疫机制以来,CRISPR 基因编辑技术已经成为全球范围内最受瞩目的科学突破之一,给遗传病的治疗、疾病模型的构建以及生物
于今年1月份在加拿大获批的B型血友病一次性基因疗法Beqvez,现在美国获得了上市批准,用于类似适应症。在美国,这是继2022年Hemgenix获批后的第二个获批的B型血友病基因疗法。该基因疗法目前
2024年5月24日《Science》发表一项研究:对自闭症患者死后大脑进行的基因组剖析不断揭示出趋同的分子变化。这些变化的驱动因素是什么,以及它们与这种复杂疾病的遗传易感性之间的关系如何,目前
IF37.8|更正:国际合作确定与先天性心脏缺陷有关的基因|《循环》https://www.ahajournals.org/doi/10.1161/CIR.0000000000001236IF11
目前已经知道,宏基因组通过不同生物群体中的基因组进行大规模的测序和比较分析,来了解他们在生态系统中的功能和相互作用。宏转录组是研究生物体内所有基因的转录活动的方法,包括RNA的种类、丰度和转录调控
在《柳叶刀肿瘤学》上报道的一项单中心I/II期研究(LOKON001)中,Musher等人发现,用基于溶瘤病毒的免疫刺激基因疗法(LOAd703)加化疗治疗不可切除或转移性胰腺导管腺癌患者是可行
一针,即可在全脑范围内纠正突变基因 Mef2c,成功改善自闭症小鼠模型的孤独样行为表型。为基因疗法提供新的碱基编辑范式,也为临床孤独症治疗带来希望[1]。 基因疗法将外源正常基因以一定方式导入机体
低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑肿瘤类型。BRAF是儿童低级别胶质瘤中最常见的改变基因,高达75%的儿童存在BRAF改变。近日,美国FDA批准了一种针对这种小儿脑肿瘤的新药——Ojemda,与现有药物
脓毒症(sEONS)多达10%的新生儿使用了广谱抗生素进行治疗。而新生儿使用经验性抗生素治疗对肠道菌群和AMR基因组成的影响尚不明确。荷兰学者比较了临床上新生儿常用的抗生素治疗方案对肠道菌群的影响