多使用外周血(即外周血异位转录本)进行F8基因转录水平的研究。血友病的治疗方法:从凝血因子替代疗法到基因治疗血友病是先天性出血疾病,凝血因子替代疗法已经成为预防和治疗出血并发症的金标准。然而,常规静脉
人类基因,即使是一个很小片段的氨基酸序列,理论上可以突变成什么样子?这个问题的答案,或许有10的50次方乃至100次方种可能。若要从中挑选一种最有利的情况,去研制基因治疗递送载体腺相关病毒(AAV
近年来,细胞和基因治疗可谓大放异彩,从正在进行的III期临床试验管线来看,在不久的将来,批准上市的细胞和基因治疗产品将急剧上增。2019年初,FDA宣布了对未来细胞治疗的发展计划,预测到2025年
近期,又一款眼科基因治疗的新型药物HG004获得美国FDA授予的孤儿药资格认定,用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。HG004注射液利用重组AAV载体递送,在研发过程中,还使用
11号(周二)晚7点,也即“世界帕金森病日”当天宣讲PD相关的疾病研究及基因治疗当前进展,并由点及面为大家介绍大小鼠模型在其他运动型神经疾病(如亨廷顿症、杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩症等)方面的应用
上一期「眼科基因治疗」专题我们提到了VEGFA相关的研究进展,以及临床前动物模型的技术开发,点此回顾,今天就围绕抗VEGF药物研发相关内容展开论述。一、VEGF与眼科疾病的关联由于眼部VEGF与脉络
3月18日,第二届粤港澳大湾区罕见病基因治疗高峰论坛暨广州罕见病基因治疗联盟年会暨中山大学附属第三医院罕见病中心成立大会在广州隆重召开,专家学者共聚一堂,为提升中国罕见病基因治疗水平建言献策,共谋