近年来,基因治疗的临床试验取得了突破性的进展,特别是在新的基因载体、基因编辑技术等领域,为改进基因治疗的安全性和有效性方面提供了新的方向。在众多基因疗法中,以腺相关病毒(AAV)为载体的基因
肺癌的基因治疗 在过去的50年里,肺癌的疗效提高极其缓慢。非小细胞肺癌(NSCLC)患者的生存曲线几乎没有改变;而小细胞肺癌(SCLC)患者由于化疗的进展使生存期明显延长,但是几乎没有彻底
一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体,能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障,递送药物至大脑与脊髓,有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日,发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果,为基因治疗
眼睛是基因治疗理想的靶器官,其中又以腺相关病毒(AAV)为载体的基因治疗最为常见。一方面,受益于人类基因组计划,眼部大多数导致疾病的基因突变已经被确认,基因疗法可选择的靶点很多;另一方面,眼睛相对
今天,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授等多团队合作在顶刊柳叶刀上发表题为 AAV1-: a single-arm trial 的研究论文,这是全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床
细胞与基因治疗(Cellular and Gene Therapy,CGT)产品由于其自身特点与复杂性,相较于小分子化学药或其他生物制品,其生产过程也更复杂。随着FDA批准上市的CAR-T细胞治疗