Viewpoint Translational ScienceMay 20, Somekh, MD, PhD1,2; Ayal Hendel, PhD3; Raz Somech, MD, PhD1,
长。从事皮肤性病科医疗、教学和科研工作20余年。主要研究领域为肿瘤与免疫、皮肤相关疾病(黑色素瘤、银屑病、痤疮),研究方向覆盖纳米医药、基因治疗、免疫调控等。先后主持国家自然科学基金项目7项(两项在研
所)9基因治疗摘要号:S281英文标题:UPDATED CLINICAL RESULTS OF FIRST-IN-HUMAN STUDY OF IL-10-EXPRESSING CD19 CAR-T
能够精确编辑特定的遗传缺陷,实现疾病相关基因的修复或功能性调控,为遗传病患者带来生存的曙光。例如,针对 β-地中海贫血和镰状细胞贫血等血液疾病的基因治疗已进入临床试验阶段。当然,CRISPR 技术