基因治疗是将正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的。目前,基因治疗主要是以病毒做载体,可应用荧光素酶基因作为报告基因加入载体,观察目的
2014年11月6日,美国FDA授予基因治疗药物创业公司Spark Therapeutics公司在研产品SPK-RPE65突破性疗法地位,用于治疗由于RPE65基因突变所导致的先天性利伯氏黑蒙症患者
由于种种因素的限制,基因治疗在目前依然是比较遥远的奋斗目标。通常的基因治疗都涉及外源DNA的与染色体的整和问题,总体而言,目前仍缺乏有效的靶位控制技术,其整和具有一定的不确定性。外源DNA的整和大体
基因治疗预防失明佛罗里达大学遗传学院的研究者们小鼠中应用基因疗法成功地治疗了先天性视网膜劈裂症,这是一种发生于儿童的罕见的不可治愈的遗传性眼病。 这项研究发表在8月期的《分子治疗
Gene therapy in epilepsy*Véronique Riban, †Helen L. Fitzsimons, and *Matthew J. During *Neuroscienc
http://www.eurekalert.org/pub_releases/2006-12/df-dog122206., gene therapy,,.(German Research Founda
USC/Norris 癌症中心的研究人员对治疗老化、遗传疾病、和癌症有新的发现。以往此类疾病只能透过固定或移除受损基因进行治疗,研究人员则针对基因关闭所产生的变化而不更动基因本身进行探讨。 人体许多
科学家在八十年代初就发现高加索人和非洲埃塞俄比亚的一部分人群对AIDS有天然的免疫力,虽然这部分人处于AIDS的高发地区,但他们却不容易通过**感染HIV病毒。这些特殊人群体内一定有某种抵抗HIV病毒