眼睛是基因治疗理想的靶器官,其中又以腺相关病毒(AAV)为载体的基因治疗最为常见。一方面,受益于人类基因组计划,眼部大多数导致疾病的基因突变已经被确认,基因疗法可选择的靶点很多;另一方面,眼睛相对
肺癌的基因治疗 在过去的50年里,肺癌的疗效提高极其缓慢。非小细胞肺癌(NSCLC)患者的生存曲线几乎没有改变;而小细胞肺癌(SCLC)患者由于化疗的进展使生存期明显延长,但是几乎没有彻底
眼科疾病模型研究案例——人源化VEGF过表达转基因小鼠(TG)TG-VEGFA小鼠是在C57BL/6J小鼠体内建立的由视杆细胞特异性启动子驱动人源VEGFA 基因CDS 序列表达的转基因小鼠模型,该模
进而纠正或弥补基因异常所导致的疾病。目前中国自闭症发病率达 0.7%,多种环境因素和遗传因素均可影响病情。通过基因编辑纠正自闭症突变基因开辟疾病治疗「第二春」,然而基因治疗自闭症仍面临一些临床挑战
今天,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授等多团队合作在顶刊柳叶刀上发表题为 AAV1-: a single-arm trial 的研究论文,这是全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床
2023年6月9日,第13届消化肿瘤盛会CGOG会议开启了第3天的日程,也是线下会议首日,当日14:00“细胞基因治疗分会场”如期拉开帷幕,涉及多个领域的专家教授为大家带来细胞基因治疗目前研究